Z veseljem sporočamo, da sta ZZZS in proizvajalec Vertex dosegla dogovor o plačilu stroškov novega zdravila za zdravljenje cistične fibroze. Bolniki s cistično fibrozo, ki so stari 12 let in več ter imajo dve mutaciji F508del ali eno mutacijo F508del in eno mutacijo z minimalno funkcijo, ki so bili na seznamu nujnih primerov posamičnega zdravljenja, so prejeli učinkovito zdravilo Trikafta (100 mg elexacaftor / 50 mg tezacaftor / 75 mg ivacaftor and 150 mg ivacaftor) tržen v ZDA (dve zdravili v enem) po hitrem postopku, ostali bolniki z navedeno mutacijo pa bodo zdravilo Kaftrio (100 mg elexacaftor / 50 mg tezacaftor / 75 mg ivacaftor) lahko prejeli, ko bo le-to imelo dovoljenje za promet z zdravilom v Republiki Sloveniji (RS), v kombinaciji z zdravilom Kalydeco (150 mg ivacaftor), ki sta tržena v Evropi.

Zdravilo Kalydeco ima že dovoljenje za promet v RS, postopki za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Kaftrio na trgu RS pa bodo izvedeni takoj, ko bo imetnik prejel dovoljenje za promet z zdravilom v Evropi (31.08.2020). Po tem datumu, predvidoma v jeseni bo lahko zdravilo Kaftrio v prometu RS, v kombinaciji s Kalydeco, dostopno na recept v lekarnah po Sloveniji.

Varnost in učinkovitost zdravila Kaftrio so preučevali v dveh kliničnih preskušanjih, ki so vključevale več kot 500 bolnikov. Obe študiji sta pokazali klinično pomembna izboljšanja delovanja pljuč pri bolnikih in zmanjšanje znojnega klorida. V prvem preskušanju, ki je zajemalo bolnike, ki so bili heterozigotni za mutacijo F508del se je pljučna funkcija povečala za 14,3 odstotne točke v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine). V drugem preskušanju, ki je vključevalo bolnike, ki so homozigotni za mutacijo F508del, se je v primerjavi z bolniki, ki jemljejo drugo zdravilo za cistično fibrozo (Symkevi) zvišalo za 10 odstotnih točk.

Najpogostejši poročani neželeni učinki so bili glavobol, driska in okužba zgornjih dihal.

Od zdravila s trojno učinkovino si bolniki s cistično fibrozo lahko obetajo izboljšanje kakovosti življenja, manj poslabšanj v zdravstvenem stanju, hospitalizacij in podhranjenosti.

Z zaupanjem zremo v prihodnost!

Slavka Grmek Ugovšek
predsednica Društva za cistično fibrozo